搜索到340篇“ 儿童重型再生障碍性贫血“的相关文章
- 异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血:单中心回顾性研究
- 2024年
- 目的探讨异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的临床疗效。方法回顾性分析我院2020年1月至2022年12月接受allo-HSCT的27例SAA患儿的临床资料。结果(1)27例SAA患儿中,男18例、女9例,中位年龄8(2~15)岁;SAA-Ⅰ型20例,SAA-Ⅱ型7例,3例接受同胞全相合造血干细胞移植,24例接受亲缘单倍体造血干细胞移植;(2)27例患儿均获得造血重建,中性粒细胞中位重建时间为10(9~20)d,血小板中位重建时间为12(7~26)d。急性移植物抗宿主病(GVHD)发生率为66.67%(18/27),其中Ⅰ~Ⅱ度发生率为55.56%(15/27),Ⅲ~Ⅳ度发生率为11.11%(3/27),慢性GVHD发生率为7.41%(2/27)。移植相关血栓性微血管病(TA-TMA)发生率7.41%(2/27)。巨细胞病毒血症、EB病毒血症发生率为62.96%(17/27)、33.33%(9/27),14.81%(4/27)患儿并发移植后淋巴细胞增殖性疾病(PTLD);(3)中位随访时间为12(2~28)个月,总生存率为96.29%,26例存活,1例因重度急性GVHD、TA-TMA、巨细胞病毒感染、PTLT、继发性癫痫等多种并发症死亡。结论allo-HSCT是治疗儿童SAA的有效方法,本研究有效率为96.29%;急性GVHD仍是治疗成败的关键,发生率为66.67%,供受者血型不合可能影响GVHD的发生率;同胞全相合造血干细胞移植可降低预防GVHD强度,以减少病毒复燃、PTLD等并发症的发生。
- 何敏扆琪琪刘海玲丁玎徐曼廉国利王晓宁
- 关键词：重型再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植儿童
- Haplo-cord后置模式造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床分析
- 2024年
- 目的比较是否辅助第三方脐带血在单倍体造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效差异。方法回顾性分析2017年5月至2023年2月上海市儿童医院明确诊断为重型或极重型再生障碍性贫血并接受单倍体造血干细胞移植的38例患儿的临床资料。其中21例患儿接受单倍体造血干细胞联合第三方脐血移植(Haplo-cord HSCT),17例接受单倍体造血干细胞移植(Haplo-HSCT)。均采用清髓性预处理方案:氟达拉滨(Flu)/白消安(Bu)/环磷酰胺(Cy)+兔抗人胸腺细胞球蛋白(rabbit anti-human hymocyte globulin,r-ATG)。结果Haplo-cord组21例患儿均获得造血重建,其中2例发生继发性植入失败。Haplo组中1例患儿原发性植入失败,1例继发性植入失败。Haplo-cord组和Haplo组中性粒细胞植入中位时间分别为12(10,19)和11(10,16)d(P=0.630),血小板植入中位时间为16(12,32)和16(13,24)d(P=0.461)。Haplo-cord组和Haplo组Ⅱ-Ⅳ度急性移植物抗宿主病(acute graft-versus-host disease,aGVHD)、Ⅲ-Ⅳ度aGVHD、慢性移植物抗宿主病(chronic graft-versus-host disease,cGVHD)的累积发生率分别为[(23.8±9.3)%比(25±10.8)%,P=0.770]、[(9.5±6.4)%比(18.7±9.8)%,P=0.374]、[(14.3±7.6)%比(33±12.2)%,P=0.226]。两组患儿3年总体生存率(overall survival,OS)、无失败生存率(failure free survival,FFS)、无GVHD/无失败生存率(GVHD-free and failure-free survival,GFFS)分别为[(95.2±4.6)%比(85.6±9.7)%,P=0.405]、[(83.5±8.9)%比(82.4±9.2)%,P=0.642]、[(81±8.6)%比(52.9±12.1)%,P=0.046]。基于短串联重复序列多态性的STR-PCR嵌合检测提示移植后获得造血重建的患儿均为完全单倍体供者嵌合。我们发现Haplo-cord后置模式治疗儿童重型再生障碍性贫血可获得更高的GFFS。结论单倍体造血干细胞移植在治疗儿童重型再生障碍性贫血方面植入率高,疗效确切,辅助输注脐血可能提高移植的总体疗效。
- 付盼焦瑒瑒刘青邹冰张娜邵静波陈凯蒋慧
- 关键词：脐带血重型再生障碍性贫血儿童
- 异基因造血干细胞移植治疗儿童重型再生障碍性贫血相关并发症的临床研究
- 2024年
- 目的:分析异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗重型再生障碍性贫血(SAA)儿童后的并发症的临床特征。方法:分析2017.09~2023.05在新疆维吾尔自治区人民医院接受allo-HSCT的52名SAA儿童患者(≤14岁)的临床资料。结果:HID-HSCT和MSD-HSCT总生存率是没有统计学差异的(88.6% vs 100.0%,P = 0.154)。最常见的并发症是移植物抗宿主病(GVHD),分别有14例(26.9%)和9例(17.3%)患者发生II-IV度和III-IV度aGVHD,死亡的4例患者中有3例合并有IV度aGVHD,通过单因素分析没有发现III-IV度aGVHD的危险因素。累计有4 (8.1%)例患者发生cGVHD,广泛型和局限型GVHD各2例。其余的常见并发症包括原发性植入功能不良、可逆性后部脑病综合征和出血性膀胱炎分别有2例(3.8%),3例(5.8%)和7例(13.5%)。最常见的病毒感染是巨细胞病毒(CMV)感染,共12例(23.1%)患者,其中4例(7.8%)患者进展为CMV肠炎。我们发现II-IV度aGVHD (P = 0.001)和III-IV度aGVHD (P < 0.001)是CMV感染的危险因素。结论:allo-HSCT治疗儿童SAA有不错的疗效,但移植后相关并发症仍然是影响患者预后的主要因素之一。
- 王如民李雪国徐艳芳高媛毛敏郎涛
- 关键词：异基因造血干细胞移植儿童并发症重型再生障碍性贫血
- 抗胸腺细胞球蛋白联合环孢素A治疗儿童重型再生障碍性贫血诱发毛细血管渗透综合征1例
- 2023年
- 目的提高临床医生对毛细血管渗透综合征的认识,减少漏诊、误诊,改善预后。方法回顾性分析我院收治的1例抗胸腺细胞球蛋白(anti-thymocyte globulin,ATG)联合环孢素A(cyclosporine A,CSA)治疗重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)诱发毛细血管渗漏综合征(capillary leak syndrome,CLS)患儿的临床资料,总结临床特征及诊疗经过,并结合相关文献进行分析。结果应用免疫抑制剂疗法治疗后第13天患儿发生CLS,临床特征包括进行性呼吸困难、低血压、周身水肿、低蛋白血症及多浆膜腔积液等。经激素冲击、羟乙基淀粉扩容、呋塞米利尿脱水及输血支持治疗后,症状及体征逐渐好转。结论CLS是SAA患者应用ATG联合CSA免疫抑制剂疗法的罕见并发症,且有致死风险,需引起重视。早识别、早诊断、早治疗可改善患者预后。
- 谷翠红王阳林丽王丽红张志华
- 关键词：抗淋巴细胞血清环孢菌素A毛细血管渗漏综合征
- 改良FC预处理方案的异基因造血干细胞移植对儿童重型再生障碍性贫血后性激素水平的影响
- 目的： 观察采用改良FC预处理方案(应用低剂量Cy联合ATG和Flu)的异基因造血干细胞移植(allogeneic hematopoietic stem cell transplantation,allo-HSCT)对...
- 时科茹
- 关键词：儿童患者再生障碍性贫血异基因造血干细胞移植性激素水平
- 补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效及对外周血Treg/Th17变化的影响
- 2023年
- 目的:观察补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的疗效及对血红蛋白(Hb)、白细胞计数(WBC)、血小板计数(PLT)、骨髓增生程度、调节性T细胞(Treg)/辅助性T淋巴细胞17(Th17)水平的影响。方法:将66例SAA患儿按照随机数字表法分为治疗组和对照组,每组33例。对照组给予兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白按照每日3 mg/kg标准用药,加入9 g/L氯化钠注射液500 mL中,静脉滴注,1次/d,连续治疗5 d后改为1次/周;环孢素A按照每日5~8 mg/kg标准用药,2次/d,口服。治疗组在对照组治疗基础上给予补肾生血汤(药物组成:生晒参、当归、山药、山萸肉、白术、黄芪、茯苓、巴戟天、女贞子、牛膝、墨旱莲、熟地黄、菟丝子、枸杞子、阿胶)治疗,1 d 1剂,视患儿年龄分2~3次口服,连服5 d,暂停2 d。两组均连续治疗24周后判定疗效。结果:治疗组基本治愈6例,缓解14例,进步8例,无效5例,有效率为84.85%(28/55);对照组基本治愈3例,缓解9例,进步9例,无效12例,有效率为63.64%(21/55)。两组疗效对比,差异有统计学意义(P<0.05)。两组治疗后,Hb、WBC、PLT均高于治疗前,且治疗组均高于对照组,差异有统计学意义(P<0.01);两组骨髓增生程度均优于治疗前,非造血细胞百分率均低于治疗前,且治疗组低于对照组,差异有统计学意义(P<0.01);两组Treg细胞、Treg/Th17水平均高于治疗前,Th17细胞水平均低于治疗前,且治疗组Treg细胞、Treg/Th17水平均高于对照组,Th17细胞水平低于对照组,差异有统计学意义(P<0.05或P<0.01)。结论:补肾生血汤联合强化免疫抑制治疗儿童SAA疗效显著,能改善外周血象、骨髓增生程度,调整外周血Treg/Th17水平。
- 张会吴铭辉任红玲熊媛媛
- 关键词：儿童重型再生障碍性贫血调节性T细胞辅助性T淋巴细胞17
- 儿童重型再生障碍性贫血合并多发性骨软骨瘤1例被引量：1
- 2022年
- 再生障碍性贫血是一种常见的骨髓造血衰竭性疾病,以外周血细胞减少为主要表现形式,部分患者存在染色体异常。骨软骨瘤是一种儿童时期常见的良性骨肿瘤,该文报道了1例儿童重型再生障碍性贫血合并多发性骨软骨瘤。
- 常光妮王绪栋孙燕王兆辉罗荣华
- 关键词：再生障碍性贫血骨软骨瘤儿童病例报告
- 免疫抑制联合艾曲泊帕治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效被引量：1
- 2022年
- 目的探讨艾曲泊帕联合免疫抑制治疗(IST)儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效和临床意义。方法回顾性分析2017年5月至2019年6月在新乡市中心医院血液科初诊为SAA的63例患儿的临床资料,均为无同胞全合供者,按照治疗方案不同分为观察组和对照组,观察组31例接受IST联合艾曲泊帕治疗;对照组32例接受IST治疗。采用χ^(2)检验比较2组患儿感染、显著出血的发生率及治疗3个月、6个月、12个月的总缓解(OR)率、完全缓解(CR)率;采用t检验比较2组患儿粒细胞集落刺激因子应用量、红细胞平均输注量、血小板平均输注量;2组生存率和生存分析采用Kaplan-Meier法,应用Log-rank检验比较2组患儿2年总生存(OS)率及无失败生存(FFS)率。结果观察组3个月、6个月的OR率分别为61.29%(19/31例)、80.64%(25/31例),均高于对照组的37.50%(12/32例)、59.38%(19/32例),差异均有统计学意义(χ^(2)=45.27、43.81,均P<0.05);观察组3个月、6个月CR率分别为32.26%(10/31例)、45.16%(14/31例),均高于对照组的15.62%(5/32例)、28.13%(9/32例),差异均有统计学意义(χ^(2)=47.02、48.35,均P<0.05);观察组12个月的OR率为83.87%(26/31例)、CR率为64.52%(20/31例),与对照组12个月的OR率81.25%(26/32例)、CR率59.38%(19/32例)比较,差异均无统计学意义(均P>0.05)。观察组患儿治疗6个月内粒细胞集落刺激因子的应用总量、红细胞和血小板平均输注量均明显少于对照组[(13.58±4.28)支比(23.24±6.68)支、(5.48±1.67)U比(10.58±3.67)U、(4.15±2.47)袋比(9.15±3.87)袋],差异均有统计学意义(t=2.591、2.040、2.744,均P<0.05);观察组患儿感染率、显著出血率较对照组均明显减低(16.13%比43.75%、16.13%比37.50%),差异均有统计学意义(χ^(2)=47.12、44.52,均P<0.05);观察组与对照组的2年OS率分别为93.55%(29/31例)、87.50%(28/32),差异无统计学意义(P=0.4073);观察组与对照组2年FFS率分别为87.10%、78.13%,差异无统计学意义(P=0.3
- 张彦平刘蒙蒙展新荣邢朋涛李志慧王中良
- 关键词：儿童重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿克隆在儿童重型再生障碍性贫血免疫抑制治疗中的意义
- 2022年
- 目的探究儿童重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)中阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)克隆与免疫抑制治疗(immunosuppressive therapy,IST)之间的关系。方法回顾性分析2012年1月至2020年5月收治且行IST的151例SAA患儿的临床资料,根据治疗前PNH克隆状态分为PNH克隆阴性组(135例)和PNH克隆阳性组(16例)。采用倾向性评分匹配控制混杂因素,分析PNH克隆对IST疗效的影响。结果PNH克隆阳性患儿占10.6%(16/151),中位粒细胞克隆大小为1.8%。PNH克隆阳性组患儿初诊年龄偏大,初诊网织红细胞绝对值偏高(P<0.05);倾向性评分匹配后,PNH克隆阴性组和PNH克隆阳性组患儿的基线特征差异均无统计学意义(P>0.05)。PNH克隆阳性组IST后6、12、24个月的总有效率均低于PNH克隆阴性组(P<0.05)。IST后PNH克隆演变存在一定异质性,伴PNH克隆者再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征的3年累积发病率增加(P<0.05)。结论初诊时PNH克隆阳性的SAA患儿对IST的反应较差,且更易进展为再生障碍性贫血-阵发性睡眠性血红蛋白尿综合征。
- 李俊宗苏玉尹梓溪高洋洋刘立鹏万扬兰洋巩晓文竺晓凡
- 关键词：再生障碍性贫血阵发性睡眠性血红蛋白尿免疫抑制治疗儿童
- 重组人血小板生成素联合免疫抑制治疗对儿童重型再生障碍性贫血的疗效及对细胞因子表达的影响被引量：1
- 2022年
- 目的:探讨重组人血小板生成素(rhTPO)联合免疫抑制(IST)治疗对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的疗效及对细胞因子的影响。方法:选取2017年2月~2021年2月医院收治的SAA患儿64例,随机分为两组,32例/组,对照组接受IST治疗,观察组接受rhTPO联合IST治疗,对比两组临床疗效、血液因子[血小板(plt)、血红蛋白(Hb)、网织红细胞绝对值(ARC)]水平、输血时间[脱离plt输注天数、脱离红细胞(RBC)输注天数]、细胞因子[白细胞介素-2(IL-2)、白细胞介素-4(IL-4)、白细胞介素-10(IL-10)和干扰素-γ(IFN-γ)]水平。结果:两组治疗有效率无明显差异(P>0.05);两组plt、Hb、ARC、IL-4、IL-10水平随着时间延长而升高,且观察组更高(P<0.05);观察组脱离plt、RBC输注时间均较对照组更长(P<0.05);两组IL-2、IFN-γ水平随着时间延长而降低,且观察组更低(P<0.05)。结论:rhTPO联合IST可有效提高SAA儿童疗效果,改善血常规指标及细胞因子水平,具有临床应用价值。
- 孙培卓薛胜楠
- 关键词：重组人血小板生成素免疫抑制再生障碍性贫血
