【目的】采用粗大运动功能评定(gross motor function measure,GMFM)量表评价脐带间充质干细胞(umbilical cord mesenchymal stem cell,UCMSCs)1个疗程和2个疗程治疗对痉挛性脑瘫患儿粗大运动功能的影响,从而评价脑瘫患者接受多个疗程干细胞移植治疗的必要性。【方法】采用开放性自身对照法,随机招募50例曾于我科接受干细胞移植治疗1个疗程的痉挛型脑瘫患儿入组,并根据其是否进行第2疗程治疗分为实验组和对照组各25例。实验组患儿均接受2个疗程干细胞移植,并且分别于移植前、第2疗程移植前(首次治疗1年后)、第2疗程移植后1年(首次治疗2年后)粗大运动功能进行评估。对照组患儿进行1个疗程干细胞移植治疗,并分别于移植前、首次治疗后1年和2年后进行随访评估粗大运动功能。【结果】入组的50例受试者有40例顺利完成临床研究,其中实验组17例,对照组23例。实验组完成实验的17例及对照组23例受试者在接受1个疗程干细胞治疗1年后,GMFM总分及A、B、C功能区得分均较移植前显著提高(P<0.05或P<0.01),D、E区有一定提升,但无统计学意义(P>0.05);接受第2疗程移植的实验组患儿,在第2疗程移植后1年(首次治疗2年后),其GMFM总分及A、B、C功能区得分较第2疗程治疗前(首次治疗1年后)显著提高(P<0.05或P<0.01),D、E功能区有一定幅度提升,但无统计学意义(P>0.05);对照组患儿首次干细胞移植治疗2年后与首次干细胞移植治疗1年后,通过随访观察到,GMFM评分中,A、B、C、D、E功能区得分及总分有所提高,但提升不明显,无统计学意义(P>0.05);整个治疗过程和随访期间未发现与干细胞治疗相关的严重不良事件发生。【结论】UCMSCs移植治疗小儿脑瘫是安全、有效、可行的,第2疗程干细胞移植治疗可进一步改善患儿运动功能,因此脑瘫患儿有必要接受2个甚至更多疗程的干细胞移植治疗。
