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肌肉学研究协会

作品数：17 被引量：0H指数：0
相关机构：索邦大学吉尼松公司法国国家卫生及研究医学协会更多>>
相关领域：农业科学医药卫生更多>>

合作机构

文献类型

  • 17篇中文专利

领域

  • 2篇医药卫生
  • 2篇农业科学

主题

  • 7篇核酸
  • 6篇核苷酸
  • 5篇基因
  • 4篇衣壳
  • 4篇疾病
  • 4篇寡核苷酸
  • 4篇核酸分子
  • 4篇反义
  • 4篇反义寡核苷酸
  • 4篇分子
  • 3篇血清型
  • 3篇衣壳蛋白
  • 3篇遗传疾病
  • 3篇重组腺相关病...
  • 3篇细胞
  • 3篇腺相关病毒
  • 3篇肌肉
  • 3篇肌萎缩
  • 3篇肌营养不良
  • 2篇性肌萎缩

机构

  • 17篇肌肉学研究协...
  • 8篇索邦大学
  • 7篇吉尼松公司
  • 6篇法国国家卫生...
  • 5篇法国国家科学...
  • 5篇埃夫里-瓦尔...
  • 4篇巴黎第六大学
  • 2篇皮埃尔-玛丽...
  • 2篇国家健康与医...
  • 2篇国立科学研究...
  • 1篇牛津大学科技...
  • 1篇鲁普莱希特-...
  • 1篇英国研究与创...

年份

  • 1篇2024
  • 2篇2022
  • 2篇2021
  • 2篇2020
  • 2篇2019
  • 1篇2018
  • 1篇2016
  • 2篇2015
  • 2篇2014
  • 2篇2012
共 17 条 记 录，以下是 1-10
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排序方式：
杂合调控元件
本发明涉及驱动基因表达的杂合转录调控元件，特别是杂合启动子，所述杂合转录调控元件通过具有不同组织选择性的至少两个转录调控元件例如以组织选择性方式在不同组织中驱动表达的两个启动子的融合来设计。
费德里克·敏果兹帕斯夸利纳·科莱拉
用于肌营养不良的诊断和治疗随访的方法
本发明涉及通过检测体液中、尤其是尿液中的微RNA来进行肌营养不良的诊断、随访和治疗效能评估。
劳伦斯·让松-莱尔大卫·伊斯拉雷利法蒂玛·阿莫尔托马斯·沃伊特
文献传递
不含衣壳的AAV载体、组合物以及制备载体和基因递送的方法
一种分离的线性核酸分子，其以这样的顺序包含：第一腺伴随病毒(AAV)反向末端重复(ITR)、感兴趣的核苷酸和第二AAV ITR，其中所述核酸分子没有AAV衣壳蛋白编码序列。所述核酸分子可以重复应用于宿主而不引发免疫应答。...
L·加西亚C·贝莱T·福伊特R·M·科廷
文献传递
使用AAV载体的全身给药向视网膜递送广泛的基因
本发明涉及组合物和方法，特别是基于scAAV的全身给药的方法，用于将基因递送至哺乳动物的视网膜的细胞，并且特别是递送至感光细胞、神经节细胞、神经胶质细胞、内核层细胞或视网膜色素上皮的细胞。
马丁·巴卡茨
文献传递
治疗心肌病的基因治疗载体
本发明涉及一种基因治疗载体，该基因治疗载体用于治疗或预防对其有需要的主体的肥厚型心肌病。本发明的基因治疗载体包括编码心脏肌节蛋白的核酸序列和与该核酸序列可操作地连接的心肌细胞特异性启动子。本发明还涉及一种包含基因治疗载体...
卢西·卡里尔托马斯·艾斯臣哈根托马斯·沃伊特茱莉娅·米尔里尼奥立佛·穆勒多琳·斯蒂姆波朱莉娅·穆罗-费力亚特
文献传递
用于治疗疾病的三环DNA反义寡核苷酸、组合物和方法
本发明提供了三环DNA(tc-DNA)AON以及利用tc-DNA AON调节pre-mRNA加工期间发生的剪接事件的方法。描述了三环DNA(tc-DNA)AON，其可用于在pre-mRNA加工期间促进外显子跳跃或掩蔽内含...
丹尼尔·舒佩利克里斯蒂安·卢曼丹尼斯·弗灵路易斯·加西亚托马斯·沃伊特
文献传递
具有降低的肝向性和增加的肌肉转导的AAV9和AAVrh74之间的肽修饰的杂合重组腺相关病毒血清型
本发明涉及重组腺相关病毒(AAV)衣壳蛋白，其是包含至少一个拷贝的包含RGD基序的肽的AAV血清型9(AAV9)和AAV血清型74(AAVrh74)衣壳蛋白之间的肽修饰的杂合体，其中与不具有所述肽的重组杂合AAV衣壳蛋白...
G·龙齐蒂P·维达尔F·明戈齐
文献传递
三环硫代磷酸酯DNA
本发明涉及含有由核苷间硫代磷酸酯键相连的三环核苷序列的核酸分子。本发明还涉及合成的反义寡核苷酸及其使用方法。
克里斯蒂安·卢曼路易斯·加西亚托马斯·沃伊特
文献传递
用于治疗肌萎缩侧索硬化症的反义序列
本发明涉及反义序列、包含所述反义序列的核酸构建体和载体，以及它们用于治疗C9orf72六核苷酸重复扩增相关疾病如肌萎缩侧索硬化症或额颞痴呆的用途。
玛利亚-格拉兹亚·毕费里玛丽莎·卡佩拉马丁·巴卡茨
用于治疗疾病的三环DNA反义寡核苷酸、组合物和方法
本发明涉及用于治疗疾病的三环DNA反义寡核苷酸、组合物和方法，更具体而言，本发明提供了三环DNA(tc‑DNA)AON以及利用tc‑DNA AON调节pre‑mRNA加工期间发生的剪接事件的方法。tc‑DNA AON可用...
丹尼尔·舒佩利克里斯蒂安·卢曼丹尼斯·弗灵路易斯·加西亚托马斯·沃伊特
文献传递
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