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IONIS制药公司
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2016
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用于调节C9ORF72表达的组合物
本文公开了用于用C9ORF72特异性抑制剂降低C9ORF72mRNA和蛋白质在动物中的表达的组合物和方法。本文还公开了通过施用靶向C9ORF72前体mRNA中从外显子1A的起始位点处开始至外显子1B的起始位点的区域的反义...
S·M·弗赖尔
F·里戈
P·辛格
文献传递
用于调节TAU表达的组合物和方法
公开了用于使用Tau反义化合物调节动物中Tau mRNA的剪接的方法。本文还公开了用于使用Tau反义化合物降低动物中Tau mRNA和蛋白的表达的方法。所述化合物和方法适用于治疗、预防或改善有此需要的个体内的神经变性疾病...
F·里戈
C·F·贝内特
文献传递
因子11表达的调节
此处披露了用于在需要的个体中降低因子11以及治疗或预防血栓栓塞性并发症的反义化合物和方法。可以通过将靶向因子11的反义化合物给药而改善的疾病状况的例子包括血栓形成、栓塞以及血栓栓塞,比如如深静脉血栓形成、肺栓塞、心肌梗塞...
S·M·弗赖尔
B·P·莫尼亚
张宏
赵臣广
J·R·克罗斯比
A·M·斯夫科夫斯基
文献传递
缀合反义化合物及其用途
本文提供了具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。
T·P·普拉卡什
P·P·塞思
E·E·斯韦兹
文献传递
用于调节SMN2的化合物和方法
本文公开用于调节SMN2的剪接的化合物、组合物和方法。还提供了所公开的化合物和组合物在制造用于治疗脊髓性肌萎缩的药物中的用途。
F·里戈
T·P·普拉卡什
P·P·塞思
促血管生成素样3表达的调节
本文提供用于降低动物中ANGPTL3 mRNA和蛋白质的表达的方法、化合物和组合物。本文也提供用于降低动物中的脂质和/或葡萄糖的方法、化合物和组合物。此类方法、化合物和组合物适用于治疗、预防、延迟或改善有需要的个体的心血...
S·M·弗赖尔
M·J·格雷厄姆
R·M·克鲁克
调节脂肪代谢障碍群体中的载脂蛋白C‑III(APOCIII)表达
本文提供用于降低局部脂肪代谢障碍患者中的ApoCIII mRNA和蛋白质表达的方法、化合物和组合物。本文还提供用于治疗、预防、延迟或改善患者中的局部脂肪代谢障碍的方法、化合物和组合物。本文还提供适用于治疗、预防、延迟或改...
A·迪杰尼欧
文献传递
用于调节补体因子B表达的组合物和方法
本实施方案提供通过向受试者施用补体因子B(CFB)特异性抑制剂用于治疗、预防或减轻与补体替代途径失调相关的疾病的方法、化合物以及组合物。
撒扎·P·普拉卡什
普内特·P·塞思
埃里克·E·斯威兹
T·R·格罗斯曼
迈克尔·L·麦凯莱布
A·T·瓦特
苏珊·M·弗赖尔
治疗脂肪肝病的方法
本披露提供了治疗或预防受试者的脂肪肝病和/或降低受试者的胆固醇和LDL胆固醇水平的方法。本披露进一步提供了降低受试者的含普列克底物蛋白和Sec7结构域的蛋白3(PSD3)的表达的方法。
D·林登
R·李
H-H·裴
S·罗密欧
用于调节载脂蛋白(a)表达的组合物和方法
本发明涉及用于调节载脂蛋白(a)表达的组合物和方法。具体而言,本文提供了靶向载脂蛋白(a)[apo(a)]的具有缀合物基团的低聚化合物。在某些实施方案中,所述靶向apo(a)的低聚化合物缀合至N‑乙酰基半乳糖胺。本文还公...
T·P·普拉卡什
P·P·塞思
E·E·斯韦兹
M·J·格雷厄姆
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