1990年,美国国立卫生研究院(MH)的Blease BM和Anderson W F用ADA基因治愈了一位因ADA基因缺陷导致严重免疫缺陷的4岁女孩.自此全世界掀起了人类基因治疗疾病的热潮.10年来,基因治疗研究与临床试验经历了盲目的狂热,走了不少弯路,然而终究走上了理性的发展之路.基因治疗的概念及其探索应用范围有较大的扩展,形成为一种将外源遗传物质(基因)导人人体中的目的器官、组织或细胞,进而显示出相应生物学效应,从而防治疾病的技术方法.基因治疗不仅适用于单基因缺陷的遗传性疾病,同样适用于恶性肿瘤、心血管疾病、自身免疫疾病、神经内分泌系统疾病等多基因疾病以及艾滋病等重大传染性疾病的防治.
