多发性硬化(Multiple sclerosis,MS)是一种慢性自身免疫性疾病,累及中枢神经系统,由神经炎症引起脱髓鞘和神经退行性变,导致感觉、运动、认知和情感障碍等,多发性硬化的发生与T细胞异常增生活化、星形胶质细胞和小胶质细胞异常活化以及少突胶质细胞功能障碍相关。哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mammalian target of rapamycin,mTOR)是一种丝/苏氨酸蛋白激酶,在细胞生长和增殖的调控中发挥重要作用。mTOR与免疫系统的调节和胶质细胞功能密切相关。近期的研究表明,mTOR参与了多发性硬化等神经退行性变的发生和发展,而应用mTOR抑制剂则为此类疾病的治疗提供了新的思路。