目的:系统评价口服中药治疗儿童原发免疫性血小板减少症的有效性。方法:计算机检索中国学术期刊全文数据库(CNKI)、中文科技期刊全文数据库(VIP)、万方数据库(Wanfang Date)、中国生物医学文献数据库(CBM)、Pub Med、Medline、Embsase数据库,检索时限均为从建库至2015年9月。收集口服中药治疗儿童原发免疫性血小板减少症的随机对照试验,并追溯纳入研究的参考文献。由2名评价员按照纳入和排除标准独立筛选文献、提取资料和质量评价后,采用Rev Man 5.3软件进行Meta分析。结果:共纳入13个RCT,945例患儿。单纯口服中药治疗疗效比较,试验组(n=376)采用单独口服中药治疗,对照组(n=224)采用单独常规剂量激素治疗。中西药结合治疗疗效比较,试验组(n=174)采用中西药结合治疗,对照组(n=171)采用单独常规剂量激素治疗。Meta分析结果显示:在愈显率方面:中药治疗组优于激素组(OR:2.40,95%CI[1.67,3.34]),中西医结合治疗优于激素组(OR:2.92,95%CI[1.87,4.53]);在总有效率方面:中药治疗组优于激素组(OR:3.78,95%CI[2.55,5.61]),中西医结合治疗优于激素组(OR:3.03,95%CI[1.59,5.79])。结论:现有证据显示:口服中药治疗儿童ITP不仅疗效相当,可取得较激素好的疗效,而且副作用小,受纳入研究质量和数量限制,上述结论尚需高质量、大样本的RCT支持加以证实。