目的目前对于进展期甲状腺癌分子靶向治疗的研究多为单臂实验，RCT研究较少。本研究应用Meta分析方法，评价分子靶向治疗在难治性甲状腺癌中的疗效和安全性，以期为其应用提供理论基础。方法检索纳入1989—01—2015-01 Medline、Web of science、Cochrane Central、EBSCO、Embase等英文数据库及中国学术期刊全文数据库、万方、维普等中文数据库中的文献。按照纳入与排除标准进行文献筛选和质量评价后，利用Cochrane中心提供的RevMan5．0软件对数据进行分析。主要评价指标是患者的无进展生存率及药物的不良反应。结果共纳入4项随机对照试验研究，得到药物组总体样本730例，对照组（安慰剂组）总体样本493例。相比对照组，药物组6、12和18个月的无进展生存率均显著提高（6个月：RR=2．57，95％CI为1．97～3．35；12个月：RR=2．01，95％CI为1．53～2．65；18个月：RR=2．10，95％CI为1．54～2．87）。药物组不良反应发生率高于对照组（RR=4．20，95％CI为2．82～6．24）。主要是腹泻、疲劳、高血压、手足综合征和QT间期延长。结论靶向药物可显著延长难治性甲状腺癌患者的无进展生存期。虽然其不良反应发生率显著高于对照组，但患者仍可耐受。靶向治疗为难治性甲状腺癌患者带来新的希望。
